基因與細胞療法
基因編輯
基因編輯,是指在活細胞內精確地改動一段特定的 DNA——改寫基因組裡的某一段文字,而非整本書。較早的基因療法多半是給某個基因添上一份額外副本,而編輯則直接走到原文之處去改動它:修正一個拼錯的字母、刪去一個壞掉的詞,或把修正貼到它該在的確切位置。
它依靠的是能瞄準某個選定 DNA 地址的分子工具。CRISPR 最為人熟知,但更早的工具箱——稱為 TALEN 和鋅指核酸酶——用的是同一個思路:一個辨識正確序列的「瞄準」部件,接上一個讓改動得以發生的「切割」部件。隨後,細胞自己的修復機器把這處編輯固定下來,細胞便把新版本一路傳承下去。
由於改動的是源頭指令,編輯在原理上能用一次治療帶來持久的修正。難處在於:瞄得分毫不差,不去改動別的地方;觸及足夠多的正確細胞;以及——對任何可能被遺傳的編輯——在它接近臨床之前,先回答那些沉重的倫理問題。
編輯工具偶爾會改動到非預期的位置,因此必須仔細核查脫靶效應。
又稱
另見