基因與細胞療法

CRISPR 基因編輯

CRISPR 基因編輯借用了一套來自細菌的系統 CRISPR-Cas9,把它當作一把可編程的「分子剪刀」。這就像文字處理軟體裡的「尋找並取代」,只不過對象是基因組:你告訴它要找哪一段確切的 DNA,它便在三十億個字母中找到那個位置,並剪上一刀,好讓那段序列得以改動。真正的突破,在於瞄準這把剪刀變得如此容易。

這套系統有兩個部分。一段短短的嚮導分子被寫成與目標 DNA 字母相匹配,就像一個搜尋詞。Cas9 蛋白隨它同行,在基因組裡掃描,直到嚮導鎖定它的匹配位置,便在那裡把 DNA 的兩條鏈都剪斷。細胞會趕忙修復這處斷口,而科學家正是利用這一修復時機,去關閉一個基因、貼入一處修正,或改寫局部序列。

CRISPR 讓編輯變得極其便宜又快速,開啟了真實的醫療可能,也帶來了首個獲批的 CRISPR 療法。但它也引出嚴肅的問題,尤其是以會遺傳給後代的方式去編輯胚胎,以及精準度——這把剪刀偶爾會剪錯位置,因此審慎的核查必不可少。

為了關閉一個有缺陷的基因,先寫一段與它匹配的嚮導,Cas9 找到那個確切位置並剪斷,細胞匆忙的修復便讓這個基因被打亂、歸於沉默。

用 CRISPR 以可遺傳的方式編輯胚胎會引發嚴重的倫理擔憂,臨床應用上被禁止或受到嚴格限制。

又稱
CRISPR-Cas9CRISPR 基因编辑CRISPR 基因編輯