基因與細胞療法

基因療法

基因療法治病,靠的是改寫細胞內部的「說明書」,而不是單純緩解症狀。你的 DNA 就像一本菜譜,有些疾病正是源於菜譜裡的一處筆誤。與其每天吃藥去應付由此帶來的後果,基因療法嘗試從源頭修正、替換或關閉那份出錯的菜譜,讓細胞終於能自己做出正確的東西。

它的做法是把一段遺傳物質送進合適的細胞裡。一個無害的載體——通常是被掏空的病毒——會把一份正常的基因副本塞進去,或者送進用來修復、沉默壞基因的工具。細胞讀到新指令,便開始生產它原本缺少的蛋白質,或停止製造有害的那一種,就像把改好的那一頁遞給廚師,往後每道菜都能做對。

對於由單個基因出錯引起的疾病,這種方法可能很有力,如今已有少數基因療法在審慎的試驗後獲批。但它困難、昂貴,也絕非一按就靈的開關:把基因送到正確的位置、讓改變持久、避免副作用,都是實打實的挑戰,而大多數構想仍在試驗階段,遠談不上已被證實。

一個孩子因為某個基因裡僅有的一處筆誤,身體造不出一種能正常凝血的蛋白質。基因療法把這個基因的修正副本送進肝細胞,肝細胞便開始自己生產這種原本缺失的蛋白質。

目前僅有少數基因療法獲批,多數仍屬試驗性、正在臨床試驗中接受檢驗。

又稱
基因疗法基因療法gene transfer