III期临床试验

III期临床试验是规模庞大、耗资巨大、具有决定性的研究，药物通常必须先通过它，监管机构才会允许它上市。如果说II期暗示了药物有帮助，那么III期就是要令人信服地证明这一点，用足够大的样本量，使结果难以被当作运气而打发掉。

这些试验招募数百到数千名患者，往往横跨众多医院和国家，通常是随机、对照、盲法的，使患者和医生都不知道谁接受了药物。它们将候选药物与安慰剂或与现有的标准治疗进行比较，测量一个事先与监管机构商定的预设主要终点——生存、住院，或某个硬性临床结局。其庞大的规模使它们能够检测出适度但真实的获益，并暴露出较小研究漏掉的少见副作用。正因如此，III期试验常被称为关键性试验。

III期是利益攸关最大的地方，也是后期、代价高昂的失败造成最大损害的地方。一个药物可能通过了I期和II期，却仍在此失败，如果获益在更大、更具代表性的人群中缩水，或者某种罕见的严重伤害终于显现。III期的成功是上市申请背后的核心证据，但即便如此，批准仍是监管机构的判断，而非自动的结果。