药物研发、监管与管线
研发淘汰率
设想有一百个有前途的化合物进入开发;最终只有寥寥几个会成为获批药物。研发淘汰就是对这种持续损耗的称呼——候选物在一个又一个阶段失败而退出。它不是无能的标志,而是药物开发运作方式的核心且无法避免的特征:大多数看起来有前途的东西,结果证明并非如此。
候选物在不同节点因不同的原因失败。在早期,分子会因药代动力学不佳或在动物身上毒性不可接受而出局。在临床阶段,主导原因转向疗效不足——药物就是无法充分帮助患者——再加上只在人体上才显现的安全性问题,有时还有商业或战略上的决定。由于每个阶段的成本都急剧上升,III期的失败远比发现阶段的失败更伤,这驱动了业界尽早失败、廉价失败的箴言:在薄弱候选物消耗掉最大笔预算之前就把它们砍掉。
研发淘汰正是单个获批药物成本如此巨大的原因:它的价格标签必须吸收所有沿途夭折的同类化合物的开销。它也解释了为什么公司要维持宽广的管线,以及为什么提高候选物筛选的质量——选择那些不太可能因可预见原因而失败的分子——是药物化学所能做的最具杠杆效应的事情之一。
又称
另见