II期临床试验

如果说I期问的是药物是否可耐受，那么II期问的是更难的商业与科学问题：它是否真的能帮助患有该疾病的患者？在这一阶段，一个分子第一次获得认真的机会，在它意图治疗的人群身上、以可能真正使用的剂量，展示其益处。

II期研究招募数十到数百名患有目标疾病的患者。它们寻找疗效的早期迹象——肿瘤缩小、血压下降、症状评分改善——同时继续观察安全性，只是现在观察的是生物学特征不同于健康志愿者的患病人群。一个核心目标是剂量探索：比较几个剂量，以了解哪个剂量在副作用可接受的情况下能产生有价值的效果，这往往是药物在患者中治疗窗的首次真正检验。许多II期研究采用随机设计，并使用安慰剂或对照药以保持读出结果的客观可信。

II期以“最多候选物在此夭折”而著称。疾病可能没有反应，效果可能太小，或者起效的剂量同时造成不可接受的伤害。这有时被称为药物研发的“死亡之谷”，因为一个在I期看起来还不错的有前途的化合物，常常在这里被要求证明真实益处时栽了跟头。