I期临床试验

I期临床试验是候选药物在受控条件下首次接触人体生物学。它压倒一切的问题不是“这能治好什么病吗”，而是它是否安全到值得继续研究，以及它在体内会发生什么。这是与人体机体谨慎的第一次握手，在小规模人群中进行，并伴有密集的观察。

大多数I期研究招募几十名健康成年志愿者，从极低的剂量开始，分小组给药。剂量逐级递增——先是单次递增剂量，再是多次递增剂量——同时团队密切关注不良事件，并抽血测量药物如何升高、分布和清除。这构建出首个人体药代动力学图景，并有助于确定最大耐受剂量。对于毒性太大、不能给健康人服用的药物（如细胞毒性抗癌药），I期则改在患者中进行。

由于受试人数少、志愿者通常又是健康人，I期无法证明药物能对抗疾病，罕见的副作用也可能漏检而未被发现。一次干净的I期是必要的，但远远不够：它打开了通向更大规模疗效研究的大门，却并不保证在那些研究中会成功。