基因编辑

基因编辑，是指在活细胞内精确地改动一段特定的 DNA——改写基因组里的某一段文字，而非整本书。较早的基因疗法多半是给某个基因添上一份额外副本，而编辑则直接走到原文之处去改动它：修正一个拼错的字母、删去一个坏掉的词，或把修正贴到它该在的确切位置。

它依靠的是能瞄准某个选定 DNA 地址的分子工具。CRISPR 最为人熟知，但更早的工具箱——称为 TALEN 和锌指核酸酶——用的是同一个思路：一个识别正确序列的“瞄准”部件，接上一个让改动得以发生的“切割”部件。随后，细胞自己的修复机器把这处编辑固定下来，细胞便把新版本一路传承下去。

由于改动的是源头指令，编辑在原理上能用一次治疗带来持久的修正。难处在于：瞄得分毫不差，不去改动别的地方；触及足够多的正确细胞；以及——对任何可能被遗传的编辑——在它接近临床之前，先回答那些沉重的伦理问题。