基因与细胞疗法
CRISPR 基因编辑
CRISPR 基因编辑借用了一套来自细菌的系统 CRISPR-Cas9,把它当作一把可编程的“分子剪刀”。这就像文字处理软件里的“查找并替换”,只不过对象是基因组:你告诉它要找哪一段确切的 DNA,它便在三十亿个字母中找到那个位置,并剪上一刀,好让那段序列得以改动。真正的突破,在于瞄准这把剪刀变得如此容易。
这套系统有两个部分。一段短短的向导分子被写成与目标 DNA 字母相匹配,就像一个搜索词。Cas9 蛋白随它同行,在基因组里扫描,直到向导锁定它的匹配位置,便在那里把 DNA 的两条链都剪断。细胞会赶忙修复这处断口,而科学家正是利用这一修复时机,去关闭一个基因、贴入一处修正,或改写局部序列。
CRISPR 让编辑变得极其便宜又快速,开启了真实的医疗可能,也带来了首个获批的 CRISPR 疗法。但它也引出严肃的问题,尤其是以会遗传给后代的方式去编辑胚胎,以及精准度——这把剪刀偶尔会剪错位置,因此审慎的核查必不可少。
为了关闭一个有缺陷的基因,先写一段与它匹配的向导,Cas9 找到那个确切位置并剪断,细胞匆忙的修复便让这个基因被打乱、归于沉默。
用 CRISPR 以可遗传的方式编辑胚胎会引发严重的伦理担忧,临床应用上被禁止或受到严格限制。
又称
另见