基因与细胞疗法

体外疗法

体外疗法,是指把患者的细胞从体内取出,在实验室的培养皿里加以修复或升级,再把修正好的细胞送回去。拉丁文 ex vivo 的意思就是“在活体之外”。这就像把车送去修车厂,而不是在自家车道上修:在车间里,技师有充足的光线、工具和掌控,弄好后再把车开回家。

医生先采集目标细胞——常是血液或骨髓细胞——再在实验室里编辑某个基因、加入一个新基因,或以其他方式改造这些细胞。由于这一切发生在培养皿中,科学家可以核实改动是否奏效,只培养那些成功编辑的细胞,把其余的弃去,然后才让任何东西回到患者体内。处理好的细胞随后被回输,并在体内安顿下来。

在体外操作带来精准,也设下一道安全检查点,这正是 CAR-T 和数种血细胞基因疗法采用此法的原因。代价是它费力又缓慢:每一批都是为一个人量身定制,细胞必须熬过这趟来回,而且只有那些能被取出、再植回的细胞类型才适用。

patient cells --(remove)--> [ lab dish: edit + check + grow ] --(return)--> patient

体外疗法中,细胞在体外被修正后,再送回体内。

又称
体外疗法體外療法ex vivo gene therapy