体内疗法

体内疗法，是把基因或编辑直接送进身体内部，让改变就发生在患者自己的组织里、细胞所在之处。拉丁文 in vivo 的意思是“在活体之内”。它不是把细胞送去车间，而是“上门服务”：修理团队来到你这里，就在细胞原本的位置上动手，无需把它们取出。

一种治疗——比如一个携带健康基因的病毒，或被包进微小脂肪“小泡”里的编辑工具——经注射或回输，前往眼睛、肌肉、肝脏等处的目标细胞。它在那里把货物送进去，细胞便就地完成改变。没有任何东西被取出、放进培养皿里培养；患者的身体本身就是那个“车间”。

它的吸引力在于简单：原则上一次注射，无需为个人定制地制造细胞。挑战则在于瞄准与掌控。疗法必须触及足够多的正确细胞，又不能误入不该去的细胞；在一个活的系统里，剂量得拿捏得当；而且因为改变是就地完成的，便没有那道培养皿的步骤来筛除偏离目标的编辑。