腺相关病毒（AAV）

腺相关病毒（AAV）是一种小巧、温和的病毒，已成为基因疗法最青睐的递送工具。它本身在人体内不引起任何已知疾病，因此是个温和、不惹麻烦的“快递员”。可以把它想成一辆可靠的小型货车：装不了太多，却来得安静，能进入许多有用的地方，也很少闹出动静。

工程师把 AAV 的外壳掏空，再把一个治疗用基因装进去。注射之后，AAV 自己找路进入细胞、释放基因；这段基因通常会停在细胞自身 DNA 的旁边，长时间持续生产它的蛋白质——在肌肉、肝脏、眼睛、神经这类分裂缓慢的细胞里尤其如此。它小小的货舱是个软肋：太大的基因根本装不下。

多种已获批的基因疗法背后都有 AAV，这正是它被称为“主力载体”的原因。它的主要局限，就是那点狭小的装载空间，以及许多人因为自然接触早已带有针对它的免疫记忆——这可能削弱一次给药的效果，或让同一种载体无法再用第二次。