基因与细胞疗法

病毒载体

病毒载体,是一种被剔除了致病基因、改造成微型“运货卡车”的病毒。病毒本是把遗传物质偷偷送进我们细胞的行家——它们正是这样让我们感染的。基因疗法借用了这份本领:把病毒掏空,去掉会让人生病的部分,转而把一个有用的基因装进货舱。

当这个被改造过的病毒抵达细胞,它会像野生病毒一样对接、卸货,把治疗用的基因送进去。但由于它自身的“攻击指令”已被去除,它无法繁殖,也不会传播疾病——只是把货物放下便停了下来。细胞随后会把这段送来的基因,当作自己的一部分来读取。

不同的病毒载体各有所长:有的能进入许多种细胞,有的偏好特定组织,有的让新基因维持工作的时间比别的更久。装货量多少、效果持续多久、免疫系统会不会注意到这辆“运货卡车”——这些取舍,决定了一种疗法该选哪种载体。

[ therapeutic gene ]  -->  load into  -->  ( emptied virus )
        |                                        |
        +------------ delivered into cell <------+

一个被去除致病基因的病毒,把治疗基因运进细胞。

免疫系统可能对病毒载体产生反应,这会限制它的效果,或限制能否再次给药。

又称
病毒载体病毒載體viral delivery vector