第三期臨床試驗

第三期臨床試驗是規模龐大、耗資巨大、具有決定性的研究，藥物通常必須先通過它，監管機構才會允許它上市。如果說第二期暗示了藥物有幫助，那麼第三期就是要令人信服地證明這一點，用足夠大的樣本量，使結果難以被當作運氣而打發掉。

這些試驗招募數百到數千名患者，往往橫跨眾多醫院和國家，通常是隨機、對照、盲法的，使患者和醫生都不知道誰接受了藥物。它們將候選藥物與安慰劑或與現有的標準治療進行比較，測量一個事先與監管機構商定的預設主要終點——存活、住院，或某個硬性臨床結局。其龐大的規模使它們能夠檢測出適度但真實的獲益，並暴露出較小研究漏掉的少見副作用。正因如此，第三期試驗常被稱為關鍵性試驗。

第三期是利益攸關最大的地方，也是後期、代價高昂的失敗造成最大損害的地方。一個藥物可能通過了第一期和第二期，卻仍在此失敗，如果獲益在更大、更具代表性的人群中縮水，或者某種罕見的嚴重傷害終於顯現。第三期的成功是上市申請背後的核心證據，但即便如此，批准仍是監管機構的判斷，而非自動的結果。