第二期臨床試驗

如果說第一期問的是藥物是否可耐受，那麼第二期問的是更難的商業與科學問題：它是否真的能幫助患有該疾病的患者？在這一階段，一個分子第一次獲得認真的機會，在它意圖治療的人群身上、以可能真正使用的劑量，展示其益處。

第二期研究招募數十到數百名患有目標疾病的患者。它們尋找療效的早期跡象——腫瘤縮小、血壓下降、症狀評分改善——同時繼續觀察安全性，只是現在觀察的是生物學特徵不同於健康志願者的患病人群。一個核心目標是劑量探索：比較幾個劑量，以了解哪個劑量在副作用可接受的情況下能產生有價值的效果，這往往是藥物在患者中治療窗的首次真正檢驗。許多第二期研究採用隨機設計，並使用安慰劑或對照藥以保持讀出結果的客觀可信。

第二期以「最多候選物在此夭折」而著稱。疾病可能沒有反應，效果可能太小，或者起效的劑量同時造成不可接受的傷害。這有時被稱為藥物研發的「死亡之谷」，因為一個在第一期看起來還不錯的有前途的化合物，常常在這裡被要求證明真實益處時栽了跟頭。