藥物研發、監管與管線
研發淘汰率
設想有一百個有前途的化合物進入開發;最終只有寥寥幾個會成為獲批藥物。研發淘汰就是對這種持續損耗的稱呼——候選物在一個又一個階段失敗而退出。它不是無能的標誌,而是藥物開發運作方式的核心且無法避免的特徵:大多數看起來有前途的東西,結果證明並非如此。
候選物在不同節點因不同的原因失敗。在早期,分子會因藥物動力學不佳或在動物身上毒性不可接受而出局。在臨床階段,主導原因轉向療效不足——藥物就是無法充分幫助患者——再加上只在人體上才顯現的安全性問題,有時還有商業或戰略上的決定。由於每個階段的成本都急劇上升,第三期的失敗遠比發現階段的失敗更傷,這驅動了業界儘早失敗、廉價失敗的箴言:在薄弱候選物消耗掉最大筆預算之前就把它們砍掉。
研發淘汰正是單個獲批藥物成本如此巨大的原因:它的價格標籤必須吸收所有沿途夭折的同類化合物的開銷。它也解釋了為什麼公司要維持寬廣的管線,以及為什麼提高候選物篩選的品質——選擇那些不太可能因可預見原因而失敗的分子——是藥物化學所能做的最具槓桿效應的事情之一。
又稱
另見