第一期臨床試驗

第一期臨床試驗是候選藥物在受控條件下首次接觸人體生物學。它壓倒一切的問題不是「這能治好什麼病嗎」，而是它是否安全到值得繼續研究，以及它在體內會發生什麼。這是與人體機體謹慎的第一次握手，在小規模人群中進行，並伴有密集的觀察。

大多數第一期研究招募幾十名健康成年志願者，從極低的劑量開始，分小組給藥。劑量逐級遞增——先是單次遞增劑量，再是多次遞增劑量——同時團隊密切關注不良事件，並抽血測量藥物如何升高、分布和清除。這構建出首個人體藥物動力學圖景，並有助於確定最大耐受劑量。對於毒性太大、不能給健康人服用的藥物（如細胞毒性抗癌藥），第一期則改在患者中進行。

由於受試人數少、志願者通常又是健康人，第一期無法證明藥物能對抗疾病，罕見的副作用也可能漏檢而未被發現。一次乾淨的第一期是必要的，但遠遠不夠：它打開了通向更大規模療效研究的大門，卻並不保證在那些研究中會成功。