I期臨床試驗

I期臨床試驗是藥物與人體第一次謹慎的會面。在試管和動物身上經過多年工作之後，正是在這一刻，研究者才查明人究竟能否服用這種藥、能以多大劑量服用，然後才輪到去問它是否能治好什麼病。指導性的問題不是「它有效嗎？」，而是「它安全到可以繼續推進嗎？身體又對它做了什麼？」

這類試驗規模很小，往往只有幾十人，而且常常使用健康志願者，因為目的是在沒有疾病干擾的情況下觀察藥物的效應。研究者通常從很低的劑量開始，在一組接一組的小群體中一步步加量，密切觀察不良反應。與此同時，他們頻繁採集血樣以描繪藥物動力學：藥物被吸收得有多快、其濃度爬升到多高、又被清除得有多快。

由此，研究者了解到最大耐受劑量、可預期的各類副作用，以及可帶入下一期的合理劑量範圍。對於本身就有毒性的藥物（如抗癌化療藥），讓健康志願者承受是不符合倫理的，因此I期會在患有該疾病、且少有其他選擇的病人身上進行。

由於人數極少、受試者通常又異乎尋常地健康，I期試驗幾乎無法證明藥物是否能治病。這裡乾淨的安全性結果是必要的，卻遠遠不夠；許多順利通過I期的藥物日後未能顯示出益處，而一些罕見或遲發的危害要到很久以後才會浮現。