臨床試驗

臨床試驗是一項經過周密設計的實驗，它在真實的人身上檢驗某種藥物，以查明它是否真的有效、是否安全到可以使用。培養皿和動物只能對藥物在人體內的表現作出提示，因此臨床試驗是從一個有希望的想法通往醫師可以開立的治療手段之間的橋梁。它本質上是一場公平的、事先登記好的較量：藥物必須在任何人看到結果之前就定下的規則下證明自己的價值。

為了讓結論可信，一項好的試驗會控制住一切可能誤導我們的因素。它通常把新藥與安慰劑或現有的標準治療相比較，把病人隨機分入各組以使各組彼此相似，並隱藏誰接受了哪種處理（設盲），以免希望和預期偏倚了讀出的結果。存活、血壓或症狀評分等結局在每一組中都用同樣的方式測量，參與人數也事先確定，以確保足夠大、能夠偵測出真實的差異。

藥物試驗通常被分成規模和目標逐級擴大的若干期：先是小規模的首次人體安全研究，再是中等規模的療效研究，然後是大規模的確證研究，最後是上市後的監測。每一期都提出更尖銳的問題、暴露更多的人，因此只有持續通過的藥物才能前進。試驗受倫理委員會、知情同意和監管機構的約束，因為參加者是在為將來的病人承擔未知的風險。

誠實地講，也要記住試驗做不到什麼。它在受控條件下研究的是經過挑選的人群，因此結果未必能完美地轉移到更為複雜的現實世界——那裡有更年長、更病重或同時服用多種藥物的病人。單單一項陽性試驗仍可能是偶然，罕見的危害在治療的人數大幅增加之前可能一直隱而不現，而一個有統計學顯著性的結果，其幅度未必大到足以讓病人真正受益。