II期臨床試驗

如果說I期問的是人能否耐受一種藥，那麼II期問的就是醫學上第一個真正的問題：它看起來能幫到它所要治療的那群人嗎？正是在這一階段，藥物才終於遇見患有目標疾病的真實病人，研究者也在繼續密切監視危害的同時，尋找它有效的第一個可信信號。

II期試驗比I期規模更大，往往涉及幾十到幾百名患有所研究疾病的病人。一個核心目標是找到在益處與副作用之間取得最佳平衡的劑量，因此可能會比較若干個劑量。這些研究常常設有對照組（如安慰劑或標準治療），並可能設盲，以使表面上的效應不只是病人或醫師的一廂情願。

其結果指導著藥物研發中最重要的決策之一：是否要投入龐大而昂貴的III期專案，若要，又該用什麼劑量、在哪類病人中進行。由於II期常使用替代指標（如腫瘤縮小或某項化驗值好轉），它給出的是早期、令人鼓舞的讀數，而非最終定論。

II期正是大量藥物悄然夭折之處。病人人數仍然太少，既不足以排除一個中等程度的益處，也不足以捕捉不常見的不良反應；而替代指標上早期的療效苗頭，在日後用對病人真正重要的結局（如存活或生活品質）來檢驗時，可能會化為烏有。