基因治療（gene therapy）

如果一種病是由壞掉的基因引起的，那麼能想到的最直接的治癒辦法就是修復基因本身——把一個正常拷貝放進患者的細胞，或者關掉一個正在作惡的基因。這就是基因治療：透過改變體內的基因來治病，而不只是靠一種要終身服用的藥來控制症狀。

難點在於遞送——安全地把DNA送進正確的細胞。最常用的信使是病毒，它們被剝去致病基因、重新裝上治療用基因，因為病毒本是大自然裡把遺傳物質注入細胞的專家；今天的主力是腺相關病毒（AAV）。非病毒方法，比如把DNA或RNA裹進微小的脂肪泡（脂質奈米顆粒），也在使用。大體有兩種策略：補上一個缺失基因的正常拷貝（基因替換，用於蛋白質缺失的隱性病），或沉默一個正在製造有毒之物的基因。有些療法是體內進行的，把載體直接注入患者；另一些是體外進行的，先取出患者自己的細胞，在實驗室裡修好，再放回去。

基因治療的歷史是一堂用代價換來的誠實課。20世紀90年代末和2000年代的早期試驗曾導致患者死亡——一例死於對病毒載體失控的免疫反應，另一些人因插入的基因落在一個癌症基因旁邊而患上白血病。這個領域幾近崩塌，隨後用更安全的載體重建起來，如今已有真正獲批的療法治癒失明、脊髓性肌萎縮和某些免疫缺陷。但它依然艱難：對病毒載體的免疫反應仍是難題，療效可能不持久，而這些一次性療法是有史以來最昂貴的藥物之一，每位患者要花數百萬——這使可及性、而不僅是科學，成為核心問題。