小干扰RNA

siRNA是“小干扰RNA”的简称，是一种微小的双链RNA药物，它指示细胞在某条特定信息被使用之前就将其切碎。细胞本身就配有一支处理无用RNA的“粉碎队”；siRNA则递给这支队伍一张精确的“通缉令”，让它清楚地知道该销毁哪一条信使RNA。

在机制上，这条双链会被装入一个名为RISC的蛋白质复合物。其中一条链被丢弃，留下的引导链带领RISC找到任何序列匹配的信使RNA，复合物中的一种酶随即将该RNA切断。由于RISC具有催化性、可反复使用，一个siRNA分子就能敲低许多份靶标拷贝，往往带来持久的基因沉默。

和其他寡核苷酸一样，siRNA也需要化学“铠甲”和递送系统才能进入细胞。一种常见手法是连接一个名为GalNAc的糖标签，引导药物进入肝细胞，或将其包裹进脂质纳米颗粒。它相对于反义核酸的优势在于催化性的高效力，其局限则在于要送达肝脏以外的组织仍然困难。