反义寡核苷酸

反义寡核苷酸（ASO）是一段单链遗传字母，被设计成某条特定信使RNA的镜像。由于两条链互补，ASO会像一条胶带贴在句子上一样紧扣住目标RNA，把它盖住，使细胞再也无法正确读取它。

结合之后，ASO主要以两种方式发挥作用。有些ASO只是单纯地阻挡RNA，卡住读取或剪接它的机器，从而要么沉默某个基因，要么改变剪接方向以产生更好的蛋白质。另一些则形成DNA-RNA杂合体，给目标RNA打上标记，招募一种名为RNase H的酶将其切断并降解。

ASO是单链的，这一点使其区别于双链的siRNA；它们高度依赖化学修饰来抵抗降解并改善结合。其作用范围受递送所限：大多数会进入肝、肾，或在注入脑脊液后进入神经系统，而要高效地将它们送入其他组织，仍是一大难题。