生物药与新型药物模式
mRNA药物
mRNA药物是一种本身不含药物、而只携带其“配方”的疗法。它不直接递送成品蛋白质,而是递送一条信使RNA——也就是细胞的“说明书”——让患者自身的细胞去读取它,并就地制造出所需的蛋白质。
信使RNA是基因与蛋白质之间天然的中间环节。通过合成定制的mRNA,科学家可以在短时间内指示细胞生产几乎任何一种蛋白质:可以是用来训练免疫系统的病毒片段(如mRNA疫苗),也可以是某种缺失的或具治疗作用的蛋白质。由于mRNA在数小时到数天后就会被降解,其效应是短暂的,且不会改变患者自身的DNA。
难点在于递送和稳定性。裸露的mRNA体积大、带负电,会被酶瞬间嚼碎,因此几乎总是被包裹在脂质纳米颗粒中,以保护它并帮助它进入细胞。此外还会使用经修饰的RNA字母,以防止免疫系统对这种外来RNA反应过度。
新冠mRNA疫苗递送病毒刺突蛋白的“配方”,促使人体自身的细胞将其制造出来,从而让免疫系统学会识别该病毒。
一种提供“指令”的药物,让患者的细胞自行制造治疗性蛋白质。
与基因治疗不同,mRNA不会进入细胞核、也不会整合进DNA;它在细胞质中被读取,随后自然降解。
又称
另见