寡核苷酸药物

寡核苷酸药物是一类由短链遗传字母构成的药物，使用的正是拼写DNA和RNA的同一套字母表：A、C、G、T或U。它并不作用于蛋白质，而是在更上游发挥作用，通过与一段互补的遗传序列结合——就像拉链的一半找到并锁住它的另一半。

由于碱基配对极其特异，这些通常只有十几个到二十几个字母长的短链，可以在计算机上设计出来，专门识别某一段选定的RNA或DNA序列。根据所用化学修饰的不同，这种结合可以阻断信使RNA、招募酶将其降解，或改变某个基因RNA的加工方式，从而上调或下调致病基因。

裸露的核酸很脆弱、也难被细胞摄取，因此几乎所有寡核苷酸药物都对其骨架和糖基进行大量化学修饰，并常常配上靶向标签或脂质载体，才能在体内存活并到达正确的组织。其主要类别包括反义寡核苷酸、siRNA和适配体。