基因治疗

基因治疗通过改变患者细胞内部的遗传指令来治疗疾病，而不是给予一种很快会被身体清除的药物。如果某种疾病是由一个损坏或缺失的基因引起的，其思路就是递送一份正常的拷贝，或修复那个有缺陷的基因，使细胞能够自行制造出正确的蛋白质，而且有可能维持很长时间。

大多数基因治疗的做法是把治疗性DNA包装进一个递送载体，通常是一种无害的工程化病毒，例如腺相关病毒，由它把遗传货物运入目标细胞。细胞随后读取这个加入的基因，生产出原本缺失的蛋白质。较新的方法则直接编辑基因组，利用CRISPR等工具就地纠正突变。

其前景是为那些过去无药可治的遗传病提供持久、有时甚至一次性的治愈。其挑战却十分艰巨：要把基因送到正确的组织、避免对病毒载体产生免疫反应、防范扰乱其他基因的风险，以及高昂的成本。其效应还可能是永久性的，这使得安全性尤为关键。