生物药与新型药物模式

细胞疗法

细胞疗法把活细胞本身当作药物。医生给予的不是一种作用于细胞的化学物质,而是细胞——往往是患者自身的细胞——这些细胞经过筛选、扩增或基因改造以承担某项任务,随后被送回体内,在那里自行持续工作。

最广为人知的形式是用于癌症的CAR-T疗法。先采集患者的T细胞,在实验室中改造它们,使其携带一种能识别肿瘤细胞标志物的合成受体,再加以扩增并回输体内。它们随后会追捕并杀死癌细胞;由于是活细胞,它们能够分裂并长期存活,有时单次治疗就能带来持久的保护。

细胞疗法威力强大,但也十分复杂。它们是“活的药物”,必须为每位患者、有时还要取材于每位患者来制造,因而极其昂贵、对后勤要求很高。它们还可能引发严重的免疫反应;而要把细胞改造得既有效又安全——既能攻击肿瘤又不伤害健康组织——仍是一项核心挑战。

在CAR-T疗法中,患者自身的T细胞被改造以识别B细胞白血病上的CD19标志物,然后回输体内去攻击癌症。

一种由工程化细胞制成、能在体内持续工作的“活药物”。

细胞疗法模糊了“药物”与“医疗操作”之间的界线;CAR-T产品按生物制剂监管,但其实施过程更像一次移植。

又称
cellular therapy细胞治疗細胞治療