药物靶点

药物靶点是体内一个特定的分子把手，药物抓住它来发挥作用。如果把疾病比作一台出故障的机器，靶点就是药物推动或卡住、以修正机器运转的那个特定杠杆。

从技术上讲，它是一种生物大分子，药物通过调节其活性来产生所期望的治疗效应。大多数靶点是蛋白质，例如受体、酶、离子通道或转运体，不过核酸和其他分子也可以充当靶点。

选对靶点是一个项目中最关键的决定之一，因为一个针对错误靶点、优化得再漂亮的分子也永远治不好疾病。正因如此，团队会投入大量精力进行靶点验证，收集证据来证明改变这个靶点确实能改变疾病进程。