临床前研发

在候选药物首次给人服用之前，它要经历一个漫长的“彩排”阶段，这个阶段完全在试管、细胞培养和动物身上进行。这就是临床前研发：在这一阶段，你要收集足够的证据，证明一个分子值得、而且足够安全到可以在人体上测试。可以把它想象成正式公演前的带妆彩排——你在这里弄清楚这出戏是否已经可以面对真正的观众。

临床前工作同时回答几个问题。药效学问的是药物是否真的能产生你期望的作用（结合其靶点，并在疾病模型中产生有用的效应）。药代动力学问的是身体对药物做了什么——它如何被吸收、分布、代谢和排泄。毒理学问的是药物如何损害身体：在两个物种（通常一种啮齿类、一种非啮齿类）中进行的研究会寻找器官损伤、遗传毒性，以及出现不良反应的剂量。这些安全性研究必须按照受监管的质量标准完成，数据才能可信。

临床前研发的产物是一份数据包，用以支持首次人体给药并提出一个安全的起始剂量，通常以无可观察到不良反应水平为基准并在物种间换算。坦白地说，动物模型并非完美的预测工具：许多在动物身上看起来很干净的药物在人体上仍然失败，而少数人体毒性根本无法在动物身上检测到。临床前工作能降低风险，却无法消除风险。