III期临床试验

III期临床试验是药物在获准上市出售之前必须通过的那场重大而决定性的大考。前面几期收集的是线索；III期的设计则要给出一个足够坚实、能改变医疗实践并支撑批准的裁决。它规模庞大、严格而昂贵，正是因为把答案弄对至关重要。

这类试验招募数百到数千名患者，往往横跨许多医院和国家，使结果能反映一个现实而多样的人群。新药会与安慰剂相比较，或更常见地与当前最佳治疗相比较，患者在各组之间随机分配，试验通常设盲。关键在于，III期倾向于测量对患者直接重要的结局，如更少的心脏病发作、更长的生存或更少的复发，而不只是依赖替代性的化验指标。

庞大的规模身兼两职。它提供了足够的统计学把握度来侦测真实的治疗效应、并以合理的精度估计其幅度；它也暴露了足够多的人，以揭示那些过于罕见、未能在更早出现的不良反应。监管机构在批准之前，通常要求有令人信服的证据，往往来自不止一项实施良好的研究。

即便是一项成功的III期试验也不是最终结论。它研究的仍是符合入组条件、签署同意书、受到密切监测的患者，这些人可能与日后接受治疗的更为虚弱或更为复杂的人不同；而极其罕见的风险可能需要现实世界中数以百万计的暴露才会浮现，这正是药物上市后仍要持续监测的原因。