II期临床试验

如果说I期问的是人能否耐受一种药，那么II期问的就是医学上第一个真正的问题：它看起来能帮到它所要治疗的那群人吗？正是在这一阶段，药物才终于遇见患有目标疾病的真实患者，研究者也在继续密切监视危害的同时，寻找它有效的第一个可信信号。

II期试验比I期规模更大，往往涉及几十到几百名患有所研究疾病的患者。一个核心目标是找到在益处与副作用之间取得最佳平衡的剂量，因此可能会比较若干个剂量。这些研究常常设有对照组（如安慰剂或标准治疗），并可能设盲，以使表面上的效应不只是患者或医生的一厢情愿。

其结果指导着药物研发中最重要的决策之一：是否要投入庞大而昂贵的III期项目，若要，又该用什么剂量、在哪类患者中进行。由于II期常使用替代指标（如肿瘤缩小或某项化验值好转），它给出的是早期、令人鼓舞的读数，而非最终定论。

II期正是大量药物悄然夭折之处。患者人数仍然太少，既不足以排除一个中等程度的益处，也不足以捕捉不常见的不良反应；而替代指标上早期的疗效苗头，在日后用对患者真正重要的结局（如生存或生活质量）来检验时，可能会化为乌有。