I期临床试验

I期临床试验是药物与人体第一次谨慎的会面。在试管和动物身上经过多年工作之后，正是在这一刻，研究者才查明人究竟能否服用这种药、能以多大剂量服用，然后才轮到去问它是否能治好什么病。指导性的问题不是“它有效吗？”，而是“它安全到可以继续推进吗？身体又对它做了什么？”

这类试验规模很小，往往只有几十人，而且常常使用健康志愿者，因为目的是在没有疾病干扰的情况下观察药物的效应。研究者通常从很低的剂量开始，在一组接一组的小群体中一步步加量，密切观察不良反应。与此同时，他们频繁采集血样以描绘药代动力学：药物被吸收得有多快、其浓度爬升到多高、又被清除得有多快。

由此，研究者了解到最大耐受剂量、可预期的各类副作用，以及可带入下一期的合理剂量范围。对于本身就有毒性的药物（如抗癌化疗药），让健康志愿者承受是不符合伦理的，因此I期会在患有该疾病、且少有其他选择的患者身上进行。

由于人数极少、受试者通常又异乎寻常地健康，I期试验几乎无法证明药物是否能治病。这里干净的安全性结果是必要的，却远远不够；许多顺利通过I期的药物日后未能显示出益处，而一些罕见或迟发的危害要到很久以后才会浮现。