临床试验

临床试验是一项经过周密设计的实验，它在真实的人身上检验某种药物，以查明它是否真的有效、是否安全到可以使用。培养皿和动物只能对药物在人体内的表现作出提示，因此临床试验是从一个有希望的想法通往医生可以开具的治疗手段之间的桥梁。它本质上是一场公平的、事先登记好的较量：药物必须在任何人看到结果之前就定下的规则下证明自己的价值。

为了让结论可信，一项好的试验会控制住一切可能误导我们的因素。它通常把新药与安慰剂或现有的标准治疗相比较，把患者随机分入各组以使各组彼此相似，并隐藏谁接受了哪种处理（设盲），以免希望和预期偏倚了读出的结果。生存、血压或症状评分等结局在每一组中都用同样的方式测量，参与人数也事先确定，以确保足够大、能够侦测出真实的差异。

药物试验通常被分成规模和目标逐级扩大的若干期：先是小规模的首次人体安全研究，再是中等规模的疗效研究，然后是大规模的确证研究，最后是上市后的监测。每一期都提出更尖锐的问题、暴露更多的人，因此只有持续通过的药物才能前进。试验受伦理委员会、知情同意和监管机构的约束，因为参加者是在为将来的患者承担未知的风险。

诚实地讲，也要记住试验做不到什么。它在受控条件下研究的是经过挑选的人群，因此结果未必能完美地转移到更为复杂的现实世界——那里有更年长、更病重或同时服用多种药物的患者。单单一项阳性试验仍可能是偶然，罕见的危害在治疗的人数大幅增加之前可能一直隐而不现，而一个有统计学显著性的结果，其幅度未必大到足以让患者真正受益。