孤儿药

药物研发耗资巨大，因此公司自然倾向于患者数以百万计的疾病，在那里成本能够被收回。罕见病各自只影响极少数人，历史上一直得不到治疗——这些患者实际上被遗弃了。孤儿药就是针对这类罕见疾病的药物，这个术语带有特定的监管含义，与为修正这种市场失灵而刻意设立的激励措施相关联。

政府提供这些激励，正是因为狭小的患者群体否则会使研发无利可图。视司法辖区而定，被授予孤儿药资格的药物可能获得延长的市场独占期、减免的监管费用、临床研究的税收抵免，以及来自监管机构更密切的指导。其资格取决于疾病是否罕见——以诸如人群中患者人数低于某个设定数目这样的门槛来界定——并且往往还取决于是否存在未被满足的需求。

这项政策确实为那些市场本会忽视的疾病带来了治疗，尤其是许多遗传性和代谢性疾病。它也有诚实的张力：由于在极小人群中开展试验很困难，而独占期又能支撑非常高的价格，孤儿药资格偶尔被以某些有违初衷的方式加以利用。其核心理念依然站得住脚——让为一种罕见病开发药物对公司而言是值得的。