基於標靶的篩選

基於標靶的篩選與表型篩選恰恰相反：你先挑定一個你認為對疾病重要的具體分子——比如某種特定的酶——將其純化或分離出來，再用化合物直接針對這一個標靶測試。這就像事先認定你在意的那把鎖是大門，於是只在那扇門上試鑰匙。

這裡生物學假說先行：之所以選定該標靶，是因為有證據（來自遺傳學、生物學或既往藥物）表明調控它會對患者有益。化合物在規定的檢測法中針對分離出的標靶篩選——常是用純化蛋白的生化檢測法，有時是經改造以報告該單一標靶的細胞檢測法——因此任何苗頭的作用機制從一開始就是已知的。

其優勢在於清晰：你確切知道一個苗頭在做什麼，這使最佳化、選擇性研究和安全性推理都直接得多。風險則是一切都押在標靶假說正確與否上——若某個標靶其實並不驅動疾病，那麼無論化學多漂亮，一個再強效的抑制劑也是死路一條。