標靶驗證

標靶驗證是在團隊投入數年時間和巨額資金去追逐之前，證明命中某個特定蛋白確實有助於對抗某種疾病的工作。這就像在圍繞一名嫌疑人構建整個案件之前，先核實他是否真是罪犯。其目的是用確鑿的證據取代樂觀的猜測。

研究者透過以多種方式擾動標靶、觀察疾病隨之發生的變化來驗證標靶。他們可以剔除或沉默相應基因，用工具分子阻斷該蛋白，或藉助將標靶與疾病相聯繫的人類遺傳學證據。來自若干獨立方法的趨同結果，讓人有信心認為調控該標靶會產生預期效應，而非巧合。

充分的標靶驗證降低了如下風險：一款藥物在已經證明能良好結合並表現正常之後，僅僅因為標靶選錯而在後期失敗。需誠實指出的是，沒有哪種臨床前模型能完美映照人類疾病，因此即便驗證充分的標靶也可能在臨床中令人失望，這正是人類遺傳學證據備受珍視的原因。