表型篩選

假設你想找到能治好一個生病細胞的東西，但還不知道細胞內究竟是哪個分子在作祟。表型篩選直接問出那個實用的問題：「這個化合物能讓細胞好轉嗎？」——以可見的結果（表型）來評判化合物，而非看它是否擊中某個選定的標靶。這就像憑病人是否好轉來檢驗藥物，而不看它擰動了哪個旋鈕。

在表型篩選中，把化合物作用於活細胞、組織或整個生物體，測量一個有生物學意義的變化：細胞死亡、寄生蟲被清除、某標誌物被開啟，或在顯微鏡下形態改變。由於讀出反映的是完整的活體系統，一個苗頭已經被確知在真實情境中能起作用，儘管你還不知道它是怎麼起作用的。

表型篩選的優勢在於它能找到透過意想不到的機制、甚至同時作用於多個標靶而起效的藥物——歷史上一直是首創新藥的高產來源。代價則是其反面：苗頭的作用機制未知，而弄清是哪個標靶在起作用（標靶解卷積）可能既慢又難，從而使最佳化和安全評估變得複雜。