臨床前研發

在候選藥物首次給人服用之前，它要經歷一個漫長的「彩排」階段，這個階段完全在試管、細胞培養和動物身上進行。這就是臨床前研發：在這一階段，你要蒐集足夠的證據，證明一個分子值得、而且足夠安全到可以在人體上測試。可以把它想像成正式公演前的帶妝彩排——你在這裡弄清楚這齣戲是否已經可以面對真正的觀眾。

臨床前工作同時回答幾個問題。藥效學問的是藥物是否真的能產生你期望的作用（結合其標靶，並在疾病模型中產生有用的效應）。藥物動力學問的是身體對藥物做了什麼——它如何被吸收、分布、代謝與排泄。毒理學問的是藥物如何損害身體：在兩個物種（通常一種齧齒類、一種非齧齒類）中進行的研究會尋找器官損傷、遺傳毒性，以及出現不良反應的劑量。這些安全性研究必須依照受監管的品質標準完成，數據才能可信。

臨床前研發的產物是一份數據包，用以支持首次人體給藥並提出一個安全的起始劑量，通常以無可觀察到不良反應水平為基準並在物種間換算。坦白地說，動物模型並非完美的預測工具：許多在動物身上看起來很乾淨的藥物在人體上仍然失敗，而少數人體毒性根本無法在動物身上檢測到。臨床前工作能降低風險，卻無法消除風險。