孤兒藥

藥物研發耗資巨大，因此公司自然傾向於患者數以百萬計的疾病，在那裡成本能夠被收回。罕見疾病各自只影響極少數人，歷史上一直得不到治療——這些患者實際上被遺棄了。孤兒藥就是針對這類罕見疾病的藥物，這個術語帶有特定的監管含義，與為修正這種市場失靈而刻意設立的激勵措施相關聯。

政府提供這些激勵，正是因為狹小的患者群體否則會使研發無利可圖。視司法管轄區而定，被授予孤兒藥資格的藥物可能獲得延長的市場獨占期、減免的監管費用、臨床研究的稅收抵免，以及來自監管機構更密切的指導。其資格取決於疾病是否罕見——以諸如人群中患者人數低於某個設定數目這樣的門檻來界定——並且往往還取決於是否存在未被滿足的需求。

這項政策確實為那些市場本會忽視的疾病帶來了治療，尤其是許多遺傳性和代謝性疾病。它也有誠實的張力：由於在極小人群中開展試驗很困難，而獨占期又能支撐非常高的價格，孤兒藥資格偶爾被以某些有違初衷的方式加以利用。其核心理念依然站得住腳——讓為一種罕見疾病開發藥物對公司而言是值得的。