基因治療

基因治療透過改變病患細胞內部的遺傳指令來治療疾病，而不是給予一種很快會被身體清除的藥物。如果某種疾病是由一個損壞或缺失的基因引起的，其思路就是遞送一份正常的拷貝，或修復那個有缺陷的基因，使細胞能夠自行製造出正確的蛋白質，而且有可能維持很長時間。

大多數基因治療的做法是把治療性DNA包裝進一個遞送載體，通常是一種無害的工程化病毒，例如腺相關病毒，由它把遺傳貨物運入目標細胞。細胞隨後讀取這個加入的基因，生產出原本缺失的蛋白質。較新的方法則直接編輯基因組，利用CRISPR等工具就地糾正突變。

其前景是為那些過去無藥可治的遺傳病提供持久、有時甚至一次性的治癒。其挑戰卻十分艱鉅：要把基因送到正確的組織、避免對病毒載體產生免疫反應、防範擾亂其他基因的風險，以及高昂的成本。其效應還可能是永久性的，這使得安全性尤為關鍵。