生物藥與新型藥物模式
細胞療法
細胞療法把活細胞本身當作藥物。醫生給予的不是一種作用於細胞的化學物質,而是細胞——往往是病患自身的細胞——這些細胞經過篩選、擴增或基因改造以承擔某項任務,隨後被送回體內,在那裡自行持續工作。
最廣為人知的形式是用於癌症的CAR-T療法。先採集病患的T細胞,在實驗室中改造它們,使其攜帶一種能辨識腫瘤細胞標誌物的合成受體,再加以擴增並回輸體內。它們隨後會追捕並殺死癌細胞;由於是活細胞,它們能夠分裂並長期存活,有時單次治療就能帶來持久的保護。
細胞療法威力強大,但也十分複雜。它們是「活的藥物」,必須為每位病患、有時還要取材於每位病患來製造,因而極其昂貴、對後勤要求很高。它們還可能引發嚴重的免疫反應;而要把細胞改造得既有效又安全——既能攻擊腫瘤又不傷害健康組織——仍是一項核心挑戰。
在CAR-T療法中,病患自身的T細胞被改造以辨識B細胞白血病上的CD19標誌物,然後回輸體內去攻擊癌症。
一種由工程化細胞製成、能在體內持續工作的「活藥物」。
細胞療法模糊了「藥物」與「醫療操作」之間的界線;CAR-T產品按生物製劑監管,但其實施過程更像一次移植。
又稱
另見