mRNA藥物

mRNA藥物是一種本身不含藥物、而只攜帶其「配方」的療法。它不直接遞送成品蛋白質，而是遞送一條信使RNA——也就是細胞的「說明書」——讓病患自身的細胞去讀取它，並就地製造出所需的蛋白質。

信使RNA是基因與蛋白質之間天然的中間環節。透過合成客製的mRNA，科學家可以在短時間內指示細胞生產幾乎任何一種蛋白質：可以是用來訓練免疫系統的病毒片段（如mRNA疫苗），也可以是某種缺失的或具治療作用的蛋白質。由於mRNA在數小時到數天後就會被降解，其效應是短暫的，且不會改變病患自身的DNA。

難點在於遞送和穩定性。裸露的mRNA體積大、帶負電，會被酶瞬間嚼碎，因此幾乎總是被包裹在脂質奈米顆粒中，以保護它並幫助它進入細胞。此外還會使用經修飾的RNA字母，以防止免疫系統對這種外來RNA反應過度。