寡核苷酸藥物

寡核苷酸藥物是一類由短鏈遺傳字母構成的藥物，使用的正是拼寫DNA和RNA的同一套字母表：A、C、G、T或U。它並不作用於蛋白質，而是在更上游發揮作用，透過與一段互補的遺傳序列結合——就像拉鍊的一半找到並鎖住它的另一半。

由於鹼基配對極其專一，這些通常只有十幾個到二十幾個字母長的短鏈，可以在電腦上設計出來，專門辨識某一段選定的RNA或DNA序列。根據所用化學修飾的不同，這種結合可以阻斷信使RNA、招募酶將其降解，或改變某個基因RNA的加工方式，從而上調或下調致病基因。

裸露的核酸很脆弱、也難被細胞攝取，因此幾乎所有寡核苷酸藥物都對其骨架和糖基進行大量化學修飾，並常常配上標靶標籤或脂質載體，才能在體內存活並到達正確的組織。其主要類別包括反義寡核苷酸、siRNA和適配體。