反義寡核苷酸

反義寡核苷酸（ASO）是一段單鏈遺傳字母，被設計成某條特定信使RNA的鏡像。由於兩條鏈互補，ASO會像一條膠帶貼在句子上一樣緊扣住目標RNA，把它蓋住，使細胞再也無法正確讀取它。

結合之後，ASO主要以兩種方式發揮作用。有些ASO只是單純地阻擋RNA，卡住讀取或剪接它的機器，從而要麼沉默某個基因，要麼改變剪接方向以產生更好的蛋白質。另一些則形成DNA-RNA雜合體，給目標RNA打上標記，招募一種名為RNase H的酶將其切斷並降解。

ASO是單鏈的，這一點使其區別於雙鏈的siRNA；它們高度依賴化學修飾來抵抗降解並改善結合。其作用範圍受遞送所限：大多數會進入肝、腎，或在注入腦脊髓液後進入神經系統，而要高效地將它們送入其他組織，仍是一大難題。