小干擾RNA

siRNA是「小干擾RNA」的簡稱，是一種微小的雙鏈RNA藥物，它指示細胞在某條特定訊息被使用之前就將其切碎。細胞本身就配有一支處理無用RNA的「粉碎隊」；siRNA則遞給這支隊伍一張精確的「通緝令」，讓它清楚地知道該銷毀哪一條信使RNA。

在機制上，這條雙鏈會被裝入一個名為RISC的蛋白質複合物。其中一條鏈被丟棄，留下的引導鏈帶領RISC找到任何序列匹配的信使RNA，複合物中的一種酶隨即將該RNA切斷。由於RISC具有催化性、可反覆使用，一個siRNA分子就能敲低許多份標靶拷貝，往往帶來持久的基因沉默。

和其他寡核苷酸一樣，siRNA也需要化學「鎧甲」和遞送系統才能進入細胞。一種常見手法是連接一個名為GalNAc的糖標籤，引導藥物進入肝細胞，或將其包裹進脂質奈米顆粒。它相對於反義核酸的優勢在於催化性的高效力，其侷限則在於要送達肝臟以外的組織仍然困難。