腺相關病毒（AAV）

腺相關病毒（AAV）是一種小巧、溫和的病毒，已成為基因療法最青睞的遞送工具。它本身在人體內不引起任何已知疾病，因此是個溫和、不惹麻煩的「快遞員」。可以把它想成一輛可靠的小型貨車：裝不了太多，卻來得安靜，能進入許多有用的地方，也很少鬧出動靜。

工程師把 AAV 的外殼掏空，再把一個治療用基因裝進去。注射之後，AAV 自己找路進入細胞、釋放基因；這段基因通常會停在細胞自身 DNA 的旁邊，長時間持續生產它的蛋白質——在肌肉、肝臟、眼睛、神經這類分裂緩慢的細胞裡尤其如此。它小小的貨艙是個軟肋：太大的基因根本裝不下。

多種已獲批的基因療法背後都有 AAV，這正是它被稱為「主力載體」的原因。它的主要侷限，就是那點狹小的裝載空間，以及許多人因為自然接觸早已帶有針對它的免疫記憶——這可能削弱一次給藥的效果，或讓同一種載體無法再用第二次。