基因與細胞療法

體內療法

體內療法,是把基因或編輯直接送進身體內部,讓改變就發生在患者自己的組織裡、細胞所在之處。拉丁文 in vivo 的意思是「在活體之內」。它不是把細胞送去車間,而是「上門服務」:修理團隊來到你這裡,就在細胞原本的位置上動手,無需把它們取出。

一種治療——比如一個攜帶健康基因的病毒,或被包進微小脂肪「小泡」裡的編輯工具——經注射或回輸,前往眼睛、肌肉、肝臟等處的目標細胞。它在那裡把貨物送進去,細胞便就地完成改變。沒有任何東西被取出、放進培養皿裡培養;患者的身體本身就是那個「車間」。

它的吸引力在於簡單:原則上一次注射,無需為個人訂製地製造細胞。挑戰則在於瞄準與掌控。療法必須觸及足夠多的正確細胞,又不能誤入不該去的細胞;在一個活的系統裡,劑量得拿捏得當;而且因為改變是就地完成的,便沒有那道培養皿的步驟來篩除偏離目標的編輯。

delivery (virus / lipid bubble) --(injected)--> target cells edited in place, inside the body

體內療法在患者自身的組織內完成改變。

又稱
体内疗法體內療法in vivo gene therapy