基因治疗（gene therapy）

如果一种病是由坏掉的基因引起的，那么能想到的最直接的治愈办法就是修复基因本身——把一个正常拷贝放进患者的细胞，或者关掉一个正在作恶的基因。这就是基因治疗：通过改变体内的基因来治病，而不只是靠一种要终身服用的药来控制症状。

难点在于递送——安全地把DNA送进正确的细胞。最常用的信使是病毒，它们被剥去致病基因、重新装上治疗用基因，因为病毒本是大自然里把遗传物质注入细胞的专家；今天的主力是腺相关病毒（AAV）。非病毒方法，比如把DNA或RNA裹进微小的脂肪泡（脂质纳米颗粒），也在使用。大体有两种策略：补上一个缺失基因的正常拷贝（基因替换，用于蛋白质缺失的隐性病），或沉默一个正在制造有毒之物的基因。有些疗法是体内进行的，把载体直接注入患者；另一些是体外进行的，先取出患者自己的细胞，在实验室里修好，再放回去。

基因治疗的历史是一堂用代价换来的诚实课。20世纪90年代末和2000年代的早期试验曾导致患者死亡——一例死于对病毒载体失控的免疫反应，另一些人因插入的基因落在一个癌症基因旁边而患上白血病。这个领域几近崩塌，随后用更安全的载体重建起来，如今已有真正获批的疗法治愈失明、脊髓性肌萎缩和某些免疫缺陷。但它依然艰难：对病毒载体的免疫反应仍是难题，疗效可能不持久，而这些一次性疗法是有史以来最昂贵的药物之一，每位患者要花数百万——这使可及性、而不仅是科学，成为核心问题。