基因治疗

基因治疗从根源上治疗疾病：它不是去管理一个出故障基因的症状，而是试图修复那套指令本身。其基本思路是，加入一个能正常工作的基因拷贝、关闭一个有害的基因，或者直接在患者细胞内编辑一段有缺陷的序列。

把遗传物质送入细胞通常依靠一个递送载体，最常见的是一种经过改造的、无害的病毒，由它把治疗用的基因带到目标处。有些疗法作用于从体内取出再放回的细胞；较新的方法则利用基因组编辑就地纠正一个突变。

这是一片真正的前沿，已有针对若干曾无法治疗疾病的获批疗法——但这片前沿是现实的。挑战包括抵达正确的组织、维持足够长的时间、避免免疫反应以及高昂的成本。目前大多数基因治疗针对的是患者自身的体细胞，而非可遗传的种系，后者会引发独特的伦理问题。