基因治療

基因治療從根源上治療疾病：它不是去管理一個出故障基因的症狀，而是試圖修復那套指令本身。其基本思路是，加入一個能正常運作的基因拷貝、關閉一個有害的基因，或者直接在患者細胞內編輯一段有缺陷的序列。

把遺傳物質送入細胞通常依靠一個遞送載體，最常見的是一種經過改造的、無害的病毒，由它把治療用的基因帶到目標處。有些療法作用於從體內取出再放回的細胞；較新的方法則利用基因體編輯就地糾正一個突變。

這是一片真正的前沿，已有針對若干曾無法治療疾病的獲批療法——但這片前沿是現實的。挑戰包括抵達正確的組織、維持足夠長的時間、避免免疫反應以及高昂的成本。目前大多數基因治療針對的是患者自身的體細胞，而非可遺傳的生殖細胞系，後者會引發獨特的倫理問題。